发动“最强大脑”,编辑生命密码——市医学科学研究院基因编辑技术中心开放共享
在基因组学技术飞速发展的今天,铜陵市医学科学研究院紧跟科技前沿,充分发挥铜陵市人民医院博士后科研工作站在站博士后专业所长,重磅打造并正式运营基因编辑技术中心。本中心致力于将前沿的基因编辑技术应用于疾病机理探索与防治策略开发,是研究院面向未来转化医学研究的核心引擎。我们以攻克重大健康难题为导向,为精准医疗提供从技术支撑到模型构建的全链条解决方案。
一、全方位、多层次的基因编辑工具库
为实现上述目标,中心构建了覆盖全面、精准高效的基因编辑工具箱:
DNA编辑系统:配备成熟的CRISPR-Cas9、CRISPR-Cas12a等系统,实现基因的高效敲除或插入。 精准DNA编辑系统:引入先进的单碱基编辑技术(ABE, CBE)及引导编辑技术,无需断裂DNA双链即可实现精准的碱基替换,极大提升了编辑的安全性与准确性。 RNA编辑系统:搭载高保真度的hfCas13d系统,可在RNA水平实现可逆的基因调控,为临时性干预和治疗提供了灵活工具。 二、灵活、高效的递送与验证平台
中心掌握了多种递送策略,确保编辑元件能够高效、特异性地抵达目标:
多样化递送载体:提供从质粒、慢病毒/AAV病毒,到工程化改造的辅助肽系统(PAGE)等非病毒递送方案,满足从体外到体内的不同需求。 综合性服务平台:服务覆盖体外(细胞系、原代细胞编辑)与体内(如小鼠大脑、黏膜等组织器官编辑),全面支持从基因功能发现到临床前疗效验证的全过程研究。
Cas12a-RNP的体内递送
三、聚焦核心应用,驱动疾病研究新征程
本中心目前的研究力量已深入多个关键疾病领域,并展现出巨大的应用潜力:
神经发育障碍类疾病:利用体内外编辑技术,构建疾病模型,深入解析大脑发育奥秘,为干预策略提供新靶点。 感染类疾病:通过编辑技术研究病原体-宿主相互作用,探索新型抗病毒策略和宿主导向疗法。 肿瘤研究:在细胞及动物模型中,精准模拟肿瘤发生发展的基因突变,用于药物筛选、耐药性研究和创新疗法开发。
未来,我们将持续扩大应用范围,逐步将技术平台延伸至遗传病、自身免疫性疾病、心血管疾病等更多领域,不断拓展人类对疾病认知的边界。

Ai9转基因小鼠测试在体基因编辑效率
四、严谨的质量控制与伦理规范
中心严格遵循科研伦理与生物安全规范,建立了完善的质量控制体系,确保所有研究过程的可靠性、可重复性与安全性。
展望未来
铜陵市医学科学研究院基因编辑技术中心,以其明确的应用导向、前沿的技术装备与开放的合作姿态,诚挚邀请国内外医疗机构、科研院所及生物医药企业携手合作。让我们共同探索生命密码,开发创新疗法,为推动医学进步与人类健康贡献“铜陵智慧”。
如有需要,请登录铜陵市医学科学研究院官网https://www.tlams.cn/,在线预约,我们竭诚为您服务!

